Chỉnh sửa gen là gì?
Dù từ lâu các nhà khoa học đã biết những gen nào bị khiếm khuyết, song việc sửa chữa khiếm khuyết này lại phức tạp đến mức làm chậm cả quá trình phát triển các liệu pháp di truyền. Có một số phương pháp chỉnh sửa gen, nhưng một công cụ có tên CRISPR-Cas9 đã thực sự thu hút vì các phòng thí nghiệm trên toàn thế giới đều áp dụng phương pháp này trong 5 năm qua, do công cụ này làm nhanh hơn, rẻ hơn, đơn giản hơn.
Chỉnh sửa gen như thế nào?`
Các mẩu RNA được thiết kế làm chỉ dẫn trong vật liệu di truyền. RNA hay còn viết là ARN là Axít ribonucleic, là một trong hai loại axít nucleic, là cơ sở di truyền ở cấp độ phân tử. Ở một số loài không có ADN (như một số loại virút), thì ARN đóng vai trò là vật chất di truyền. Cas9 (protein Cas) là một loại enzym hoạt động như một chiếc kéo phân tử có thể cắt đoạn gen đó. Điều này cho phép các nhà khoa học xóa, sửa hoặc thay thế một gen cụ thể nào đó.
Nghiên cứu y học
Sự chú ý đối với việc chỉnh sửa gen gần đây xuất phát từ các nghiên cứu liên quan đến phôi người. Trong các thí nghiệm, nhóm nghiên cứu do các nhà nghiên cứu Oregon đã sử dụng CRISPR chỉnh sửa thành công một gen gây hại cho tim trong phôi người, đánh dấu một bước tiến hướng tới khả năng ngăn ngừa các bệnh di truyền lan truyền sang thế hệ tiếp theo. Tuy nhiên, hầu hết đều đồng ý rằng cần phải có thêm nhiều nghiên cứu trước khi thử nghiệm kỹ thuật này trong thai kỳ.
Ứng dụng lớn nhất của công cụ CRISPR là sử dụng những động vật bị rối loạn gen giống như con người để nghiên cứu cơ bản, chẳng hạn như để nghiên cứu xem gen gây bệnh như thế nào hoặc có ảnh hưởng gì đến sự phát triển và những liệu pháp nào có thể giúp ích.
Nhưng nghiên cứu hứa hẹn nhất, cả trong phòng thí nghiệm và trên động vật, cho thấy việc chỉnh sửa gen có thể giúp điều trị các bệnh như tế bào hình liềm, ung thư, và có thể cả Huntington (rối loạn vận động) - bằng cách thay đổi các tế bào và đưa chúng trở lại cơ thể. Một dự án khác của chỉnh sửa gen là nhằm mục đích phát triển các bộ phận cơ thể con người ghép bên trong lợn.
Trở ngại lớn nhất
An toàn chính là câu hỏi lớn, vì chỉnh sửa gen không phải lúc nào cũng chính xác. Các nhà nghiên cứu đã cải thiện độ chính xác trong những năm gần đây, nhưng các phương pháp điều trị ngoài cơ thể như sử dụng tế bào giống như các loại thuốc có thể dấy lên nỗi lo sợ kiểu sửa chữa một vấn đề này lại làm nảy sinh một vấn đề khác.
Tranh cãi về đạo đức
Thay đổi gen trong tinh trùng, trứng hoặc phôi có thể tạo ra những thay đổi cho thế hệ tương lai, được gọi là kỹ thuật "germline". Nhưng mọi thứ còn vướng vấn đề về đạo đức vì các thế hệ tương lai có thể không đồng ý, bất kỳ tác động tiêu cực dài hạn nào cũng có thể không rõ ràng trong nhiều năm, và nhiều người còn quan tâm về việc trẻ sơ sinh được tạo ra với các tính cách khác thường, chứ không phải chỉ là ngăn ngừa bệnh tật.
Đầu năm nay, một báo cáo về đạo đức của Học viện Khoa học Quốc gia uy tín đã mở cánh cửa nghiên cứu tìm hiểu làm thế nào thực hiện những thay đổi như vậy - nhưng giả sử germline là được phép, cũng chỉ nên tiến hành với những căn bệnh nghiêm trọng không thể có giải pháp nào tốt hơn và cần được thực hiện dưới sự giám sát chặt chẽ.
Chỉnh sửa gen có vi phạm pháp luật?
Tùy thuộc vào nơi bạn sống để xem các nhà nghiên cứu có thể thực hiện được những kỹ thuật gì trên phôi người. Một số nước, đặc biệt ở châu Âu, cấm germline. Anh chỉ cho phép thực hiện nghiên cứu trong phòng thí nghiệm.
Tại Mỹ, chính phủ chỉ cho phép các nhà khoa học thực hiện nghiên cứu phôi trong phòng thí nghiệm với người đóng thuế là cá nhân, chứ không phải là người đóng thuế liên bang. Bất kỳ nỗ lực nghiên cứu chỉnh sửa germline ở phụ nữ có thai đều cần sự cho phép của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm.
Ứng dụng chỉnh sửa gen trong những ngành khác, ngoài y học
Các nhà nghiên cứu cũng đang sử dụng chỉnh sửa gen để sản xuất muỗi kháng sốt rét, nuôi cấy tảo tạo ra nhiên liệu sinh học, cải thiện sự phát triển của cây trồng, thậm chí ứng dụng trong nấm khiến nấm không chuyển sang màu nâu quá nhanh.
